Синдром Хантера Хвороба Гоше Хвороба Фабрі

Елапраза

рідкісні захворювання

Тривале та ефективне лікування пацієнтів із синдромом Хантера стало можливим завдяки препарату Елапраза. Пропонуємо вам ознайомитися з механізмом його дії, результатами досліджень та способом застосування

Елапраза – єдиний препарат для тривалого лікування пацієнтів із синдромом Хантера1.

  • Елапраза має високу доказову базу у разі лікування
    пацієнтів із синдромом Хантера
  • 136 пацієнтів – учасники клінічних досліджень
  • Понад 8000 пацієнтів – світовий досвід лікування МПС ІІ препаратом Елапраза

Основною діючою речовиною Елапрази є ідурсульфаза – очищена форма лізосомального ферменту ідуронат-2-сульфатази (I2S)1.

elapraze drug
Завантажити повну версію інструкції для медичного застосування

Механізм дії

механізмо дії

Синдром Хантера виникає внаслідок недостатності лізосомального ферменту I2S, що призводить до накопичення глікозаміногліканів (ГАГ) у клітинах більшості органів та систем організму1.

Після внутрішньовенного введення препарату Елапраза, ідурсульфаза потрапляє у клітинні лізосоми і розщеплює накопичені ГАГ. Вона містить небілкові структури, що подовжують період напіввиведення ензиму1.

  1. Клітина
    M6P Ідурсульфаза
    M6P Рецептор
  2. Лізосома
    Накопичені ГАГ
    Розщеплені ГАГ

Ефективність і безпека

1

Результати рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження I/II фази ензимозамісної терапії ідурсульфазою, в якому взяли участь 12 пацієнтів із синдромом Хантера віком від 5 років і старше2:

  • Зниження рівня ГАГ у сечі спостерігалося через 2 тижні лікування ідурсульфазою
    Через 48 тижнів – рівень ГАГ знизився на 49%
  • Збільшення пройденої дистанції на 48 метрів за 6 хвилин
  • Зменшення розмірів печінки та селезінки на 24 і 48 тижні лікування
2

Результати рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження II/III фази ензимозамісної терапії ідурсульфазою, в якому взяли участь 96 пацієнтів із синдромом Хантера віком від 5 до 31 року3:

Збільшення відстані, пройденої за 6 хв, на 37 метрів через 53 тижні лікування
44,3±12,3
7,3±9,5
p=0,013
0 10 20 30 40 50

Відстань у метрах

Елапраза 0,5 мг

Плацебо

Збільшення ФЖЄЛ* на 2,7% (160 мл) через 53 тижні лікування
3,45±1,77
0,75±1,71
p=0,065
0 0,5 1 1,5 2 2,5 3 3 3,5 4%

Елапраза 0,5 мг

Плацебо

Зменшення розмірів печінки на 25,3% та селезінки на 25,1% через 53 тижні лікування
40 30 20 10 0 -10 -20 -30 -40

Розмір
печінки

Розмір
селезінки

7,2
-25,3
-0,8
-25,1

p<0,0001

p<0,0001

Елапраза 0,5 мг

Плацебо

3

Результати відкритого багатоцентрового дослідження ефективності та безпеки ензимозамісної терапії ідурсульфазою, в якому взяли участь 96 пацієнтів з синдромом Хантера віком від 5 до 31 року4:

Зниження рівня ГАГ на 54,4% через 53 тижні лікування

Спосіб застосування та дози

Препарат вводять у дозі 0,5 мг/кг маси тіла щотижня шляхом внутрішньовенної інфузії протягом 3-годинного періоду, який можна поступово скорочувати до 1 години, якщо у пацієнта не виявляють інфузійні реакції1.

Кожен флакон з препаратом Елапраза призначений тільки для одноразового використання і містить 6 мг ідурсульфази у 3 мл розчину. Перед інфузійним застосуванням препарат обов’язково розводять у розчині натрію хлориду 9 мг/мл (0,9 %). Рекомендують вводити загальний об’єм інфузії, використовуючи лінійний фільтр з діаметром пор 0,2 мкм. Не слід вводити Елапразу за наявності інших препаратів в інфузійній трубці1.

Можливість проведення інфузії вдома може бути розглянута для пацієнтів, які протягом декількох місяців отримували лікування в медичному закладі та мають достатній рівень переносимості до інфузій.

Про введення препарату Елапраза

00:00
video promo picture

* ФЖЄЛ – форсована життєва ємність легень.

  1. Інструкція для медичного застосування лікарського засобу Елапраза. РП №UA/13360/01/01. Наказ МОЗ України №856 від 13.04.2020.
  2. Muenzer J., Gucsavas-Calikoglu M. A phase I/II clinical trial of enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Molecular Genetics and Metabolism 90 (2007) 329–337.
  3. Muenzer J., Wraith J.E. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Genetics in Medicine. August 2006 Vol. 8 No. 8.
  4. Giugliani R., Hwu W.-L. Multicenter, open-label study evaluating safety and clinical outcomes in children (1.4–7.5 years) with Hunter syndrome receiving idursulfase enzyme replacement therapy. Genetics in medicine, Volume 16, Number 6, June 2014.