Реплагал

рідкісні захворювання

Агалсидаза альфа, що входить до складу препарату Реплагал, показана для тривалого лікування пацієнтів із хворобою Фабрі. Дізнайтесь більше про застосування препарату.

Реплагал – препарат, що показаний для тривалої ензимозамісної терапії пацієнтів із хворобою Фабрі.

Основна діюча речовина препарату – агалсидаза альфа, яку отримують на клітинній лінії людини для забезпечення людського профілю глікозилювання. Вибір дози 0,2 мг/кг обґрунтований можливістю тимчасового забезпечення здатності рецепторів манозо-6-фосфату засвоювати агалсидазу альфа у печінці. Це зумовлює розподілення ферменту в тканинах інших органів та систем1.

Завантажити повну версію інструкції для медичного застосування
replagal drug

Механізм дії

Хвороба Фабрі – це генетичне захворювання, яке виникає внаслідок мутації гена GLA. Він кодує лізосомальний фермент α-галактозидазу А, який відповідає за розщеплення гліколіпідів GL-3 та лізо-Gb3. У разі його недостатності відбувається накопичення гліколіпідів у клітинах у всьому організмі, що спричиняє ураження органів та систем1.

Агалсидаза альфа заміщує лізомосальний фермент α-галактозидазу А та зумовлює зменшення накопичення Gb3 у клітинах, включаючи ендотеліальні та паренхімальні клітини. Це приводить до полегшення симптомів та покращення якості життя у пацієнтів із хворобою Фабрі1.

Дослідження застосування агалсидази альфа

1

Значне  зниження рівня GL-3 в сечі  впродовж усього періоду лікування та досягнення референтних значень2

Концентрація Gb3 в сечі, ммоль/г

3000

2000

1000

0

0

1

1

1

2

1

3

1

4

Тривалість лікування (роки)

(Пунктирні лінії – це середнє значення показника серед здорового населення)

Зниження нейропатичного болю на 53% уже після першого року лікування2

Показник за шкалою болю BPI
(середнє значення)

8

7

6

5

4

3

2

1

0

0

1

1

1

2

1

3

1

4

Тривалість лікування (роки)

2

Результати когортного дослідження лікування агалсидазою альфа серед дорослого населення, в якому взяли участь 545 пацієнтів (чоловіків та жінок) з 11 європейських країн.

Упродовж 2 років лікування спостерігалася стабілізація ниркової функції у пацієнтів із легкою та середньою стадією захворювання, зменшення розміру лівого шлуночка, зниження показників шкали болю та покращення якості життя3.

Спосіб застосування та дози

Реплагал застосовують у дозі 0,2 мг/кг маси тіла через тиждень шляхом внутрішньовенної інфузії тривалістю 40 хвилин із використанням внутрішньовенної системи з повним фільтром1.

У дітей віком 7-18 років Реплагал, введений у дозі 0,2 мг/кг, виводився з кровотоку швидше, ніж у дорослих. Середній кліренс препарату у дітей віком 7-11 років, у підлітків віком 12-18 років та у дорослих становив 4,2 мл/хв/кг, 3,1 мл/хв/кг та 2,3 мл/хв/кг відповідно. Фармакодинамічні дані підтверджують, що доза 0,2 мг/кг препарату Реплагал забезпечує майже співставне зниження Gb3 у підлітків та молодших дітей1.

Заборонено вводити інфузію Реплагалу в одній внутрішньовенній системі одночасно з іншими препаратами. Для пацієнтів, які добре переносять інфузії препарату, можна розглянути можливість проведення лікування у домашніх умовах1.

  1. Інструкція з медичного застосування лікарського засобу Репрагал, концентрат для розчину для інфузій, 1 мг/мл по 3,5 мл концентрату у флаконі. РП №UA/15890/01/01. Наказ МОЗ України №347 від 24.02.2021.
  2. Schiffmann R. et al. (2010). Four-Year Prospective Clinical Trial of Agalsidase Alfa in Children with Fabry Disease. The Journal of Pediatrics, 156(5), 832–837.e1.
  3. Hiroaki Sasa, Munehiko Nagao, Koichi Kino, Safety and effectiveness of enzyme replacement therapy with agalsidase alfa in patients with Fabry disease: Post-marketing surveillance in Japan, Molecular Genetics and Metabolism, Volume 126, Issue 4, 2019, Pages 448-459, ISSN 1096-7192, https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2019.02.005.