Впрів

рідкісні захворювання

Тривала ензимозамісна терапія для пацієнтів із хворобою Гоше I типу стала можливою завдяки препарату Впрів. Дізнайтеся більше про механізм його дії, клінічні дослідження та спосіб застосування

Впрів – препарат, показаний для тривалої ензимозамісної терапії пацієнтів із хворобою Гоше I типу. Основною діючою речовиною препарату є велаглюцераза альфа – форма ферменту, отримана на лінії клітин людини за допомогою технології активації генів1.

  • Покращення показників вже через 3 місяці
    застосуванняx2
  • Безпека та ефективність підтверджена 7-річним
    дослідженням3
  • Позитивна динаміка зростає з часом прийому
    препарату Впрів3
vpriv drug
Завантажити повну версію інструкції для медичного застосування

Механізм дії

Хвороба Гоше І типу пов’язана з мутацією гена GBA1, що знаходиться в першій хромосомі (1q21). Це призводить до зниження активності лізосомального ферменту глюкоцереброзидази, яка гідролізує глюкоцереброзиди до кераміду та глюкози. Глюкоцереброзиди накопичуються в макрофагах, перетворюючи їх на клітини Гоше, які інфільтрують переважно кістковий мозок, селезінку і печінку.

Велаглюцераза альфа заміщує лізосомний фермент – глюкоцереброзидазу. Відбувається зменшення кількості накопичених глюкоцереброзидів, що значно покращує патофізіологічний прояв хвороби Гоше І типу: підвищується концентрація гемоглобіну та загальна кількість тромбоцитів, зменшується об’єм печінки та селезінки1.

Ефективність і безпека

1

Результати відкритого 9-місячного дослідження за участю 12 дорослих (≥18 років) пацієнтів, які раніше не застосовували ензимозамісну терапію (тобто не отримували її хоча б за 12 місяців до початку дослідження). Препарат Впрів спочатку був призначений 3 пацієнтам у дозуванні в зростаючому порядку (15, 30, 60 ОД/кг), лікування інших 9 пацієнтів розпочали з дози 60 ОД/кг2.

Зміни основних клінічних параметрів через 3, 6 та 9 місяців лікування препаратом Впрів

КЛІНІЧНІ ПАРАМЕТРИ

Концентрація гемоглобіну

Кількість тромбоцитів

Об’єм селезінки

Об’єм печінки

ЧЕРЕЗ 3 МІСЯЦІ

Клінічно значуще покращення показників

Об’єм селезінки

ЧЕРЕЗ 6 МІСЯЦІ

Кількість тромбоцитів

Клінічно значуще покращення показників

ЧЕРЕЗ 9 МІСЯЦІВ

+19,2% (p<0,003; n=11)2

+67,6% (p<0,003; n=11)2

-49,5% (p<0,003; n=11)2

-18,2% (p<0,003; n=11)2

2

Результати відкритого довготривалого дослідження із загальним періодом спостереження до 7 років. Основна мета дослідження – оцінити довгострокову безпеку препарату Впрів. Усі пацієнти підходили для поетапного зниження дози – з 60 ОД/кг до 30 ОД/кг один раз на 2 тижні після досягнення щонайменше двох з чотирьох терапевтичних цілей на 1 рік3.

Зміни основних клінічних параметрів через 7 років лікування препаратом Впрів (cередня зміна від початкових показників, %)

Середня зміна від початкових
значень, %

200

100

0

-100

0

9

48

84

Місяці

  • Кількість тромбоцитів
  • Концентрація гемоглобіну
  • Об’єм селезінки
  • Об’єм печінки

Під час лікування препаратом Впрів не спостерігалося серйозних або тяжких побічних ефектів, алергічних реакцій та значних відхилень на ЕКГ, ЕхоКГ та функціональних легеневих тестах3.

Спосіб застосування та дози

Кожен флакон з препаратом Впрів призначений тільки для одноразового застосування та містить 400 ОД велаглюцерази альфа. Препарат Впрів призначений для внутрішньовенної інфузійної терапії1.

Рекомендована доза становить 60 ОД/кг 1 раз на два тижні. Можливе індивідуальне коригування дози на основі досягнення та підтримки терапевтичних цілей1.

Тривалість інфузії – 60 хвилин. Препарат Впрів потребує розведення та розчинення перед введенням. Препарат слід вводити тільки через фільтр із діаметром пор 0,22 мкм. Процедуру виконують в асептичних умовах1.

Застосування препарату в домашніх умовах під наглядом медичного працівника може бути прийнятним тільки для хворих, які отримали хоча б три інфузії та перенесли їх без ускладнень1.

  1. Інструкція з медичного застосування лікарського засобу ВПРІВ®, порошок для розчину для інфузій, по 400 ОД. Реєстраційне посвідчення України UA/15706/01/01. Наказ МОЗ України №1194 від 29.05.2019.
  2. Zimran A, et al. Blood 2010; 115:4651–4656.
  3. Zimran A, et al. AmJ Hematol 2015; 90:577–583.